Un nou medicament pentru fibroza chistică a primit aprobarea Uniunii Europene. Tratamentul oferă o opțiune suplimentară pacienților, întărind poziția producătorului său american pe piața europeană. Compania americană Vertex Pharmaceuticals a anunțat că tratamentul său de ultimă generație pentru fibroză chistică, numit Alyftrek, a primit aprobarea Uniunii Europene. Medicamentul este destinat tratării unei boli genetice rare și progresive, care afectează milioane de oameni. În Europa, 50.000 de persoane sunt înregistrate cu această boală. Odată cu această aprobare, Vertex își extinde prezența dincolo de Statele Unite, consolidându-și poziția pe piața tratamentelor pentru fibroza chistică, scrie Reuters, potrivit Mediafax. Medicamentele utilizate în tratamentele pentru fibroza chistică, precum Alyftrek, combină substanțe active care ajută la corectarea funcționării proteinei CFTR, esențială pentru transportul ionilor în celule. Aceste tratamente îmbunătățesc stabilitatea și funcționalitatea proteinei, contribuind la gestionarea bolii prin reducerea acumulării de mucus în plămâni și îmbunătățind funcția respiratorie, ceea ce oferă o calitate mai bună vieții pacienților. Alyftrek a fost testat în studii clinice, unde s-a dovedit că oferă aceleași beneficii ca și Trikafta, vechiul medicament de la Vertex, dar care se administrează de două ori pe zi, în comparație cu Alyftrek, care se ia doar o dată. Tratamentul a fost aprobat după recomandarea pozitivă din partea Agenției Europene a Medicamentului, iar Comisia Europeană a emis avizul final. Trikafta a revoluționat tratamentul fibrozei chistice, îmbunătățind semnificativ calitatea vieții pacienților și prelungindu-le durata de viață. Însă, în 2037, Trikafta va ieși de sub protecția brevetului, ceea ce va permite altor companii să producă și să vândă medicamente generice identice cu Trikafta, dar la un preț mult mai scăzut. Aceste versiuni generice vor avea un impact semnificativ asupra vânzărilor de Trikafta ale Vertex Pharmaceuticals, deoarece pacienții și sistemele de sănătate preferă, de obicei, opțiunile mai ieftine. Pentru a-și menține veniturile în viitor, Vertex încearcă să lanseze noi medicamente sub brevet, precum Alyftrek. Fibroza chistică este o boală genetică gravă, în care o proteină esențială pentru organism (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) nu funcționează corect, afectând mișcarea apei și a sării în celule. Aceasta duce la acumularea unui mucus gros în plămâni, care face respirația dificilă și poate provoca deteriorarea progresivă a acestora. Din păcate, netratată corespunzător, boala duce la decesul prematur. Medicamentul a fost deja aprobat în Statele Unite și a generat vânzări semnificative, în valoare de 53,9 milioane de dolari doar în primul trimestru al anului, arătând că tratamentul este promițător și pentru piața europeană. În Statele Unite, prețul de listă pentru medicamentul Alyftrek este de aproximativ 370.269 de dolari pe an, ceea ce înseamnă aproximativ 28.404 USD pe lună. Costul se aplică pacienților care nu beneficiază de asigurare medicală de sănătate sau care nu au acoperire pentru acest medicament.